Wie lange wird es dauern, bis die Genomeditierung zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden kann?

Die Technologie verändert unser Leben und das zukünftige Leben, das wir uns bisher nur in Filmen vorstellen konnten, wird allmählich Realität. Ein Freund hat einmal gefragt: „Welche Spitzentechnologien verdienen angesichts der gegenwärtigen rasanten Entwicklung globaler Hightech-Spitzentechnologien unsere Aufmerksamkeit am meisten und welche sind für uns am wichtigsten?“

Apropos Spitzentechnologie: Die Verwirklichung des Tiangong-Traums, das Streben nach einer künstlichen Sonne usw. sind allesamt sehr fortschrittlich. Aber wenn es um Dinge geht, die eng mit dem Leben verbunden sind, möchte ich meine Ansichten zu den Biowissenschaften teilen: Ich bin optimistisch, dass die Genomeditierung zur Behandlung von Krankheiten in die Klinik gelangen wird. Persönlich glaube ich, dass dies aufgrund des CAR-T-Beispiels eine der klinischen Anwendungen sein könnte, für die eine Genehmigung am leichtesten möglich ist (obwohl es sich bei CAR-T auch um eine Genomeditierung handelt, unterscheidet es sich geringfügig von der Genomeditierung im üblichen Kontext). Aber es ist nicht so einfach, wie alle denken.

Warum? Viele Menschen denken immer, dass das Leben und die medizinische Forschung einfach seien. Wenn heute eine neue Technologie auf den Markt kommt, gehen sie davon aus, dass diese innerhalb weniger Jahre in der Praxis eingesetzt werden kann. Tatsächlich wird hier die Komplexität der Realität stark überschätzt. Beispielsweise erfordert die Anwendung der Genomeditierungstechnologie derzeit die Lösung mindestens der folgenden Probleme.

Lassen Sie mich sie Ihnen einzeln vorstellen.

01. Probleme mit der Technologie selbst

Viele Laien denken vielleicht, dass die Technologie zur Genomeditierung sehr ausgereift sei. Von vor zehn Jahren bis heute hat er in den letzten zwei Jahren sogar den Nobelpreis gewonnen.

Tatsächlich jedoch hat sich die Technologie zur Genomeditierung ständig verbessert. Sogar das Problem der Bearbeitungseffizienz, von dem viele Leute glauben, dass es sich verbessert, verbessert sich. Beispielsweise wurde das PE-System, dessen Entwicklung Liu Ruqian in den letzten zwei Jahren vorangetrieben hat, von PE2 auf PE5 erweitert und im November letzten Jahres veröffentlichte er zudem ein Zellpapier.

Jedes Mal, wenn Sie sich den offiziellen Account ansehen, werden Sie das Gefühl haben, er sei perfekt, aber in Wirklichkeit gibt es immer wieder Probleme. Beispielsweise ermöglicht das von Liu Ruqian im Jahr 2020 entwickelte DdCBE-System eine präzise Genombearbeitung und war damals auch ein wichtiger Artikel in Nature.

Es gab damals mehrere Folgestudien, die die Wirksamkeit bestätigten.

In einem anderen Artikel dieses Jahr wurde jedoch festgestellt, dass DdCBE eine große Anzahl genomweiter SNV-Off-Target-Effekte auf die Kern-DNA hervorrief.

Man kann sagen, dass das derzeitige System zur Genomeditierung noch weit von seiner Reife entfernt ist. Wir müssen weiterhin innerhalb dieses Systems arbeiten.

02. Echte Forschungsfragen

Dieses Problem ist noch zeitaufwändiger. Ich glaube, dass viele Menschen durch die neue Krone etwas über den Impfstoffentwicklungsprozess erfahren haben. Wenn die Genomeditierung klinisch eingesetzt werden soll, muss sie denselben Prozess durchlaufen.

Der erste Schritt besteht darin, die Zellen wiederholt zu überprüfen, um ihre Machbarkeit nachzuweisen.

Anschließend werden Tierversuche durchgeführt. Mäuse sind die Basisgeräte, und wenn die Bedingungen es erlauben, können auch Affen verwendet werden. Dieser Schritt wird in Jahren gezählt.

Weiter unten finden Sie klinische Studien.

Nach drei Phasen ist dieser Zeitraum der niedrigste seit fünf Jahren. Erst wenn die oben genannten Untersuchungen im Wesentlichen abgeschlossen sind, kann das Produkt offiziell zur Anwendung freigegeben werden.

Wenn während dieser Zeit ein Schritt schiefgeht, kann der Prozess gestoppt werden.

03. Zulassungsstelle

Für die Durchführung medizinischer Forschung ist die Genehmigung der zuständigen Behörden erforderlich.

So hat die FDA beispielsweise klinische Studien zu CAR-T auf Basis der Genomeditierung ausgesetzt. Der Grund dafür ist, dass bei einem Patienten in der klinischen Praxis festgestellt wurde, dass nach der Einnahme von Medikamenten zur Genomeditierung alle Blutzelllinien in seinem Körper reduziert waren und Zellen mit Chromosomenanomalien auftraten, was das Krebsrisiko erhöhte.

Deshalb hat die FDA es einfach ausgesetzt.

04. Für wen ist es? Bei welcher Krankheit wird es angewendet?

Das ist noch komplizierter. Die derzeit am weitesten verbreitete Form der menschlichen Zelltherapie ist die bekannte CAR-T-Therapie, die 1,2 Millionen pro Injektion kostet, aber hauptsächlich zur Behandlung nicht-solider Tumore eingesetzt wird. Der Vorteil besteht darin, dass es klinisch zugelassen ist, sodass es zu gegebener Zeit weniger Hindernisse für die Anwendung gibt.

Die zweite Möglichkeit sind seltene Krankheiten. Allerdings gibt es derzeit einige spezifische Probleme im Zusammenhang mit seltenen Erkrankungen. Beispielsweise ist es immer noch sehr schwierig, seltene Krankheiten zu identifizieren, die auf ein einzelnes Gen zurückzuführen sind.

Kurz gesagt, ich persönlich bin davon überzeugt, dass Spitzentechnologien wie die Genomeditierung in den nächsten zehn bis zwanzig Jahren sehr wahrscheinlich in die klinische Anwendung gelangen werden.